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抗真菌药物可以帮助常见治疗无效的囊性纤维化

2019-04-09 11:43:45 资讯61℃

  抗真菌药物可以帮助常见治疗无效的囊性纤维化患者

  对于十分之一的囊性纤维化患者,目前的疗法不起作用,使他们因呼吸短促和肺炎和其他感染而受到蹂躏。研究人员今天报道说,现在,他们希望以一种已被批准用于对抗真菌感染的药物形式存在。该治疗似乎恢复了受囊性纤维化影响的人类细胞以及患有该疾病的猪的健康功能。

  “这是一个很好的发展,”马里兰州巴尔的摩约翰霍普金斯大学医学院的囊性纤维化专家Garry Cutting说,他没有参与这项工作。 “这种类型的药物可以为没有资格接受任何革命性治疗的囊性纤维化患者提供可行的选择。”

  囊性纤维化是由编码称为囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)的蛋白质的基因突变引起的。蛋白质在细胞中形成孔,这些细胞排列在肺部气道中,称为上皮细胞。这些细胞构成了一种叫做碳酸氢盐的化合物。

   毛孔帮助细胞将碳酸氢盐释放到肺部的粘膜内层,在那里它有助于对抗感染肺组织的细菌。在囊性纤维化患者中,这些毛孔不能正常工作,因此患者会出现反复且有时危及生命的肺部感染。

  一系列革命性的新药有助于恢复CFTR渠道的至少部分功能。例如,一种有助于确保CFTR蛋白质正确形成,而另一些则增加碳酸氢盐通过细胞孔的转运。但是一些囊性纤维化患者的CFTR突变对药物无反应,而其他人则完全缺乏CFTR基因。 “对于不生产CFTR的患者,我们没有很多选择,”Cutting说。

    

    

    

    

        

    

        

        

        

                    

              

    

        Martin Burke(右)和他的研究生 - Katrina Muraglia(中)和Rajeev Chorghade(左) - 在实验室里。

    

            

                            

              

    

        弗雷德兹维基

            

                

      

    

    

    

    

        这可能很快就会改变。近年来,由伊利诺伊大学厄巴纳分校化学家Martin Burke领导的研究人员一直在密切研究美国食品和药物协会批准的一种名为两性霉素B(Am B)的抗真菌化合物。 Am B形成聚集体,从细胞膜中提取称为甾醇的分子。这可以杀死真菌细胞,因为它们的固醇 - 麦角甾醇 - 对细胞膜稳定性至关重要。 Am B也可能对人体细胞有毒,因为它从细胞膜中提取胆固醇,人体甾醇。但是在低浓度时,Am B和甾醇的复合物起到第二种作用,形成嵌入细胞膜的孔隙。 Am B-sterol复合物是否也会在肺上皮细胞中形成毛孔,帮助囊性纤维化患者的肺部释放碳酸氢盐?

  为了找到答案,Burke和他的同事测试了Am B对囊性纤维化患者捐赠的肺组织的影响,这些患者有多种CFTR基因突变,包括不产生CFTR的突变。在实验室培养皿中生长的上皮细胞中,Am B产生了释放碳酸氢盐的孔。研究人员还使用一种配制用于输送到肺部的Am B来治疗患有囊性纤维化的猪。他们今天在“自然”杂志上报告说,他们也看到了肺部表面液体中抗感染特性的产生。

  新的毛孔与真实毛孔不完全相同,因为它们允许碳酸氢盐以外的分子通过。但这似乎并没有在猪身上产生副作用。

  “我们对此感到非常兴奋,”囊性纤维化患者Emily Kramer-Golinkoff说,他在宾夕法尼亚州Merion Station共同创立了一个名为Emilys Entourage的非营利性研究基金会,帮助支持Burke的研究。她说她很高兴看到她的很多人朋友的疾病应对最近开发的CFTR药物。然而,作为没有反应的CFTR突变的10%中的一个,她说,“我觉得我还在沉船上。”

  新结果给了Kramer-Golinkoff希望。她说,早期的数据看起来很好,如果治疗方法适用于人类,那么Am B可以快速提供给患者,因为这种药物已经是一种批准的药物。 “像我这样的很多人都没有时间等待。”

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